PiaSky ของ Roche ได้รับความคิดเห็นเชิงบวกจาก CHMP ในการรักษาภาวะฮีโมโกลบินนูเรียออกหากินเวลากลางคืน (PNH) ที่มีภาวะ Paroxysmal

---

เมื่อวันที่ 27 มิถุนายน 2024 คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการใช้งานของมนุษย์ (CHMP) มีความเห็นเชิงบวก โดยแนะนำให้อนุญาตการตลาดสำหรับผลิตภัณฑ์ยา Piasky ซึ่งมีจุดมุ่งหมายเพื่อใช้เป็นการบำบัดเดี่ยวสำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีหรือ อายุมากกว่าที่มีน้ำหนัก 40 กก. ขึ้นไปโดยมีภาวะเม็ดเลือดแดงออกหากินเวลากลางคืน (PNH) paroxysmal ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ยานี้คือ Roche Registration GmbH

Piasky จะมีจำหน่ายในรูปแบบสารละลายสำหรับฉีด/ฉีดขนาด 340 มก. สารออกฤทธิ์ของ Piasky คือ crovalimab ซึ่งเป็นสารยับยั้งเสริม (รหัส ATC: L04AJ07) Crovalimab จับกับ C5 เพื่อป้องกันความแตกแแตกของเม็ดเลือดแดงในหลอดเลือดโดยใช้ส่วนเติมเต็มส่วนปลาย

ประโยชน์ของ Piasky คือการควบคุมภาวะเม็ดเลือดแดงแตกและการหลีกเลี่ยงการถ่ายเลือด ดังที่สังเกตในการศึกษาแบบหลายศูนย์แบบ open-label ระยะที่ 3 โดยเปรียบเทียบระหว่าง crovalimab และ eculizumab ในผู้ป่วย PNH ที่ไม่เคยได้รับการรักษาด้วยสารยับยั้งเสริมมาก่อน ประโยชน์ของ Piasky ยังแสดงให้เห็นในผู้ป่วยที่มีเสถียรภาพทางคลินิกที่เปลี่ยนจากการบำบัดด้วยสารยับยั้งส่วนประกอบเสริม 5 อื่นๆ ผลข้างเคียงที่พบบ่อยที่สุดคือปฏิกิริยาสื่อกลางภูมิคุ้มกันที่ซับซ้อนประเภท III การติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบน ไข้ pyrexia ปวดศีรษะ และปฏิกิริยาที่เกี่ยวข้องกับการฉีดยาเข้าเส้นเลือด

ข้อบ่งชี้แบบเต็มคือ: Piasky เป็นการบำบัดเดี่ยวมีไว้สำหรับการรักษาผู้ป่วยผู้ใหญ่และเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไปที่มีน้ำหนัก 40 กก. ขึ้นไปโดยมีภาวะเม็ดเลือดแดงออกหากินเวลากลางคืน paroxysmal (PNH):

• ในผู้ป่วยที่มีภาวะเม็ดเลือดแดงแตกโดยมีอาการทางคลินิกบ่งชี้ว่ามีการเกิดโรคสูง


• ในผู้ป่วยที่มีอาการทางคลินิกหลังจากได้รับการรักษาด้วยตัวยับยั้งส่วนประกอบเสริม 5 (C5) เป็นเวลาอย่างน้อย 6 เดือนที่ผ่านมา

การรักษาควรเริ่มต้นภายใต้การดูแลของแพทย์ที่มีประสบการณ์ในการรักษาความผิดปกติทางโลหิตวิทยา

คำแนะนำโดยละเอียดสำหรับการใช้ผลิตภัณฑ์นี้จะมีการอธิบายไว้ในสรุปคุณลักษณะของผลิตภัณฑ์ (SmPC) ซึ่งจะเผยแพร่ในรายงานการประเมินสาธารณะของยุโรป (EPAR) และจัดให้มีในภาษาทางการของสหภาพยุโรปทุกภาษาหลังจากได้รับอนุญาตทางการตลาดแล้ว โดยคณะกรรมาธิการยุโรป