จีนผงาดขึ้นเป็นผู้นำด้านการทดลอง CGT

---

ขณะที่บริษัทชีวภาพตะวันตกเผชิญความท้าทายด้านเงินทุน  ในขณะที่บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพของชาติตะวันตกกำลังประสบปัญหาเรื่องการระดมทุน จีนกลับก้าวขึ้นมามีบทบาทสำคัญและเป็นผู้นำในการทดลองทางคลินิกด้านการบำบัดด้วยเซลล์และยีน (CGT)

ท่ามกลางความท้าทายที่บริษัทไบโอเทคทั่วโลกกำลังเผชิญแม้จะมีการกล่าวอ้างอย่างแพร่หลายว่าวงการการบำบัดด้วยเซลล์และยีน (CGT) กำลังเฟื่องฟู แต่จากการวิเคราะห์พบว่าจำนวนการเริ่มต้นทดลองยังคงทรงตัวในแต่ละปี โดยมี จีน เป็นผู้นำระดับโลกด้านการทดลอง CGT ในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ (ไบโอเทค) ต้องรับมือกับความท้าทายมากมาย ไม่ว่าจะเป็นปัญหาด้านเงินทุน การหาอาสาสมัครเข้าร่วมการทดลองที่ยากลำบาก และการเปลี่ยนแปลงทางการเมืองทั่วโลกที่ส่งผลกระทบต่อนโยบายการกำกับดูแล ซึ่งปัจจัยเหล่านี้ล้วนส่งผลกระทบต่อบริษัท CGT ด้วยเช่นกัน

นอกจากนี้ บริษัท CGT ยังเผชิญกับปัญหาที่ซับซ้อนยิ่งกว่านั้น ทั้งเรื่องความปลอดภัยและปัญหาการผลิต ซึ่งยิ่งทำให้การพัฒนาผลิตภัณฑ์ทำได้ยากขึ้นจากรายงานล่าสุดของ GlobalData เรื่อง "สถานะของอุตสาหกรรมชีวเภสัชภัณฑ์ 2025 – ฉบับอัปเดตกลางปี" คาดว่าตลาด CGT ทั่วโลกจะมีมูลค่าสูงถึง 79.3 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2030 โดยมีอัตราการเติบโตเฉลี่ยสะสมต่อปี (CAGR) อยู่ที่ 40%

โรคมะเร็ง ยังคงเป็นกลุ่มโรคอันดับหนึ่งที่ใช้การบำบัดด้วยวิธีนี้ ตามมาด้วยโรคที่เกี่ยวกับระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) และโรคเมตาบอลิซึม และในอนาคต เมื่อมีการนำ CGT ไปประยุกต์ใช้กับโรคต่าง ๆ มากขึ้น ก็แสดงให้เห็นถึงความต้องการที่แท้จริงในการพัฒนาวิธีการรักษาแบบใหม่นี้

ไชน่าโกลบอลดาต้าเป็นบริษัทแม่ของ Clinical Trials Arena จีนครองความเป็นผู้นำด้าน CGT ในช่วงปี 2019-2024 ศูนย์ข่าวกรองด้านเภสัชกรรมของ GlobalData รายงานว่าจำนวนการเริ่มต้นการทดลอง CGT ยังคงค่อนข้างคงที่ในแต่ละปีตั้งแต่ปี 2019 การทดลองเหล่านี้ส่วนใหญ่เป็นการทดลองในประเทศเดียว ซึ่งอาจเป็นผลมาจากความซับซ้อนในการจัดการทดลอง CGT หลายประเทศ รวมถึงภาระด้านการผลิตที่ต้องแบกรับสำหรับการบำบัดประเภทนี้

ในงานวิจัยด้านการบำบัดด้วยเซลล์และยีน (CGT) การทดลองในประเทศเดียวนั้นมีสัดส่วนที่สูงกว่าการทดลองที่ทำในหลายประเทศอย่างชัดเจน

สัดส่วนการทดลอง จากข้อมูลในช่วงปี 2018-2022 พบว่า การทดลอง CGT กว่า 70% เป็นการทดลองที่ดำเนินการในประเทศเดียว ขณะที่การทดลองแบบหลายประเทศมีสัดส่วนน้อยกว่า 30%ปัจจัยที่ทำให้การทดลองในประเทศเดียวได้รับความนิยมความซับซ้อนของการผลิต: การผลิตเซลล์และยีนบำบัดนั้นมีความซับซ้อนสูงและต้องใช้กระบวนการที่เฉพาะเจาะจง การจัดส่งผลิตภัณฑ์เหล่านี้ข้ามประเทศอาจมีอุปสรรคด้านกฎระเบียบและคุณภาพ ทำให้การผลิตและการจัดการในประเทศเดียวทำได้ง่ายกว่า อุปสรรคด้านกฎระเบียบ: การทดลอง CGT ในแต่ละประเทศมีข้อกำหนดและกฎระเบียบที่แตกต่างกันอย่างมาก การทดลองในหลายประเทศจึงต้องผ่านขั้นตอนการอนุมัติที่ยุ่งยากและใช้เวลานานในแต่ละเขตอำนาจศาลความสะดวกในการดำเนินงาน: การบริหารจัดการการทดลองในประเทศเดียวทำได้ง่ายกว่า เนื่องจากมีเพียงหน่วยงานกำกับดูแลเดียวและมาตรฐานการปฏิบัติงานที่เป็นหนึ่งเดียว ทำให้สามารถควบคุมและติดตามผลได้อย่างมีประสิทธิภาพ การเติบโตของจีน: จีนได้กลายเป็นผู้นำระดับโลกด้านการทดลอง CGT โดยส่วนใหญ่เป็นการทดลองที่ทำภายในประเทศ ซึ่งเป็นปัจจัยสำคัญที่ทำให้สัดส่วนการทดลองในประเทศเดียวมีจำนวนสูงขึ้นทั่วโลก

คุณ Vladimir Ivošev ซึ่งเป็นผู้อำนวยการอาวุโสฝ่ายพัฒนาธุรกิจของ Northway Biotech และที่ปรึกษาด้านการค้าให้กับ SyVento BioTech (บริษัทพัฒนาและรับจ้างผลิตจากโปแลนด์) กล่าวว่า "มีบางภูมิภาคที่จำนวนการทดลองเพิ่มขึ้น เช่นในเอเชีย และบางภูมิภาคที่จำนวนการทดลองลดลง เช่นในยุโรปและสหรัฐฯ ซึ่งเป็นแนวโน้มในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา ดังนั้นจำนวนการทดลองโดยรวมในแต่ละปีจึงยังคงใกล้เคียงกัน"

Cell and Gene Therapy ซึ่งหมายถึง การบำบัดด้วยเซลล์และยีน เป็นวิธีการรักษาทางการแพทย์รูปแบบใหม่ที่ใช้เซลล์หรือสารพันธุกรรม (ยีน) เพื่อรักษาโรคหรือภาวะผิดปกติบางอย่าง เช่น โรคมะเร็ง โรคทางพันธุกรรม และโรคทางระบบภูมิคุ้มกัน กลไกการทำงานของCGT ทำงานโดยการแก้ไขหรือซ่อมแซมเซลล์หรือยีนที่ผิดปกติในร่างกายของผู้ป่วย ซึ่งต่างจากการรักษาแบบดั้งเดิมที่เน้นการบรรเทาอาการหรือทำลายเซลล์ที่ผิดปกติ

• 
  

  การบำบัดด้วยเซลล์ (Cell Therapy): มุ่งเน้นไปที่การใช้เซลล์เพื่อรักษาโรค ตัวอย่างที่รู้จักกันดีคือ CAR-T Cell Therapy ซึ่งนักวิทยาศาสตร์จะนำเซลล์ภูมิคุ้มกันของผู้ป่วยออกมา แล้วปรับแต่งพันธุกรรมให้สามารถจดจำและทำลายเซลล์มะเร็งได้ จากนั้นจึงฉีดเซลล์ที่ปรับปรุงแล้วกลับเข้าไปในร่างกายผู้ป่วย

  
  


• 
  

  การบำบัดด้วยยีน (Gene Therapy): มุ่งเน้นการแก้ไขยีนที่ผิดปกติที่เป็นสาเหตุของโรค โดยมักจะใช้ ไวรัส ที่ถูกดัดแปลงให้ไม่เป็นอันตรายเป็นพาหะในการนำยีนที่ถูกต้องเข้าไปแทนที่ยีนที่ผิดปกติในเซลล์ของผู้ป่วย

  
  


• 
  

  ความแตกต่างและการประยุกต์ใช้

  
  

  การบำบัดด้วยเซลล์ มักใช้รักษาโรคที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ เช่น โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวและมะเร็งต่อมน้ำเหลือง

  
  
  
  
  •