ข่าวความคืบหน้าล่าสุดของการศึกษา ARCHER ในระยะที่สองเผยว่า CardiolRx ไม่ได้แสดงผลลัพธ์ที่น่าพอใจอย่างมีนัยสำคัญในการลดปริมาตรนอกเซลล์ของหัวใจห้องล่างซ้าย (LV-ECV) ซึ่งเป็นหนึ่งในเป้าหมายหลักของการทดลองครั้งนี้

---

แม้ว่าผลการทดลองจะแสดงให้เห็นถึงการเปลี่ยนแปลงอยู่บ้าง แต่ก็ยังไม่เพียงพอที่จะผ่านเกณฑ์สำคัญทางสถิติ ทำให้ CardiolRx ไม่สามารถบรรลุวัตถุประสงค์หลักในการทดลองได้สำเร็จ

หุ้นของบริษัท Cardiol Therapeutics ได้ร่วงลงหลังจากที่ยาหลักของบริษัทคือ CardiolRx ไม่ผ่านจุดประสงค์ร่วมหลักในการทดลองระยะที่สอง

ในการทดลองที่มีชื่อว่า ARCHER (NCT05180240) ซึ่งเป็นยาในรูปแบบสารละลายรับประทานที่มีส่วนประกอบจากสาร cannabidiol (CBD) ได้แสดงให้เห็นว่าสามารถช่วยปรับปรุงค่าปริมาณนอกเซลล์ (extracellular volume หรือ ECV) ได้หลังจากผ่านไป 12 สัปดาห์ในผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจอักเสบ แต่การเปลี่ยนแปลงที่เกิดขึ้นนั้นไม่ถึงเกณฑ์สำคัญทางสถิติโดยมีค่า p-value อยู่ที่ 0.0538

แม้ว่าการลดลงของค่า ECV จะไม่เป็นไปตามหลักสำคัญทางสถิติ แต่ก็สัมพันธ์กับการปรับปรุงที่ดีขึ้นเมื่อเทียบกับยาหลอกในหลายจุดประสงค์ที่กำหนดไว้ล่วงหน้าจากการตรวจด้วยภาพถ่ายคลื่นสนามแม่เหล็กหัวใจ (cardiac magnetic resonance imaging หรือ CMR) รวมถึงการลดลงอย่างมีนัยสำคัญของมวลกล้ามเนื้อหัวใจห้องล่างซ้าย (left ventricular หรือ LV mass)

ในการทดลองที่ 12 สัปดาห์ CardiolRx ยังไม่สามารถปรับปรุงค่า global longitudinal strain (GLS) ในผู้ป่วยที่มีการทำงานของหัวใจห้องล่างซ้าย (LV) ยังคงปกติได้ เมื่อเทียบกับยาหลอก

นักลงทุนดูเหมือนจะตกใจกับผลการทดลองนี้ ทำให้หุ้นของบริษัทในตลาดหลักทรัพย์ Nasdaq ร่วงลงถึง 20% โดยราคาปิดจากวันที่ 5 สิงหาคมที่ 1.35 ดอลลาร์สหรัฐฯ ลดลงมาอยู่ที่ 1.07 ดอลลาร์สหรัฐฯ ในวันที่ 6 สิงหาคม

อย่างไรก็ตาม David Elsley ประธานและซีอีโอของ Cardiol Therapeutics กล่าวว่า บริษัท "ยินดี" กับผลการทดลองในครั้งนี้

ทางบริษัท Cardiol Therapeutics ยังไม่ได้ยืนยันว่าจะนำ CardiolRx เข้าสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่สามสำหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจอักเสบหรือไม่ แต่ในขณะเดียวกัน การทดลองระยะที่สามที่มีชื่อว่า MAVERIC (NCT06708299) ซึ่งเป็นการทดลองเกี่ยวกับยาตัวเดียวกันนี้ในผู้ป่วยโรคเยื่อหุ้มหัวใจอักเสบชนิดกลับเป็นซ้ำ (recurrent pericarditis) กำลังดำเนินการอยู่ และคาดว่าจะสิ้นสุดลงในช่วงปลายปี 2026

Elsley ยังกล่าวอีกว่า บริษัทจะนำ "ผลการศึกษาจากการทดลอง ARCHER ไปประยุกต์ใช้กับกลยุทธ์การพัฒนาทางคลินิกและการพัฒนาธุรกิจในวงกว้าง" ซึ่งจะช่วยสนับสนุนการพัฒนา CardiolRx และยา CBD ชนิดฉีดใต้ผิวหนังที่มีชื่อว่า CRD-38 ต่อไป

จากการวิเคราะห์ก่อนหน้านี้โดย GlobalData ซึ่งเป็นบริษัทแม่ของ Clinical Trials Arena นักวิเคราะห์พบว่าตัวยา CRD-38 ซึ่งเป็นสารกระตุ้นตัวรับ CB1 และ CB2 ของ Cardiol Therapeutics อาจมีศักยภาพที่สำคัญในด้านภาวะหัวใจล้มเหลว เนื่องจากมีกลไกการออกฤทธิ์ที่แตกต่างจากยาอื่น ๆ

อนาคตของ CBD ในอุตสาหกรรมยา

แม้ว่าสาร CBD จะถูกนำมาใช้เป็นยารักษาโรคตามธรรมชาติมานานนับพันปี แต่บริษัทเภสัชกรรมก็ได้ทำการประเมินประสิทธิภาพของสารประกอบนี้และสารที่ใกล้เคียงกันในการรักษาโรคหลายประเภท โดยมีการทำการทดลองตั้งแต่โรคซึมเศร้าไปจนถึงการบรรเทาอาการปวดและอาการชัก

จากรายงานของ GlobalData พบว่า การบำบัดที่มุ่งเป้าไปที่ตัวรับสารแคนนาบินอยด์ 1 และ 2 (CB1 และ CB2) เป็นเป้าหมายที่ได้รับความนิยมมากที่สุดในการศึกษาระยะก่อนคลินิกในปี 2022 โดยมีตัวยาถึง 391 ชนิดที่ใช้กลไกนี้ในการออกฤทธิ์

อย่างไรก็ตาม การเพิ่มขึ้นของยาที่กำลังพัฒนาเหล่านี้ยังไม่สามารถเข้าสู่ตลาดได้ โดยมีเพียง Epidiolex (สารแคนนาบิไดออล) ของบริษัทย่อย GW Pharmaceuticals ในเครือ Jazz Pharmaceuticals เท่านั้น ที่เป็นยาชนิด CBD เพียงชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติในสหรัฐฯ

ยาตัวนี้ได้รับการอนุมัติในเดือนมิถุนายน 2018 สำหรับการรักษาผู้ป่วยที่มีอาการชักที่เกี่ยวข้องกับโรคลี-แกสโตต์ (Lennox-Gastaut syndrome หรือ LGS) และโรคเดรเวท (Dravet syndrome หรือ DS)

ตามข้อมูลจากศูนย์ข้อมูลอัจฉริยะของ GlobalData คาดการณ์ว่า Epidiolex จะมียอดขายเกินพันล้านดอลลาร์สหรัฐฯ ในปี 2025 และยอดขายในปี 2031 จะสูงถึง 1.4 พันล้านดอลลาร์สหรัฐฯ ซึ่งเพิ่มขึ้นอย่างมากจากยอดขายในปี 2024 ที่ทำได้ 972 ล้านดอลลาร์สหรัฐฯ

ความท้าทายด้านกฎระเบียบ

อย่างไรก็ตาม การที่ยาที่ใช้ CBD เป็นส่วนประกอบจะประสบความสำเร็จในเชิงพาณิชย์ได้นั้น จะต้องผ่านอุปสรรคด้านกฎระเบียบที่สำคัญหลายประการ โดยบางประเทศ เช่น จีนและญี่ปุ่น ได้สั่งห้ามการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ที่เกี่ยวข้องกับสารประกอบนี้ รวมถึงการใช้งานในฐานะผลิตภัณฑ์ทางการแพทย์

สถานการณ์ที่คล้ายคลึงกันนี้เกิดขึ้นในหลายประเทศทั่วตะวันออกกลาง เอเชีย และแอฟริกา ที่มีกฎหมายที่เข้มงวดเกี่ยวกับการพัฒนาและการอนุมัติยาที่มีส่วนประกอบจากแคนนาบินอยด์ ซึ่งสร้างความยากลำบากในการพัฒนาและจำหน่ายยาประเภทนี้อย่างแพร่หลาย

ในสหราชอาณาจักร การเข้าถึงการรักษาด้วยยากัญชายังคงเป็นเรื่องที่ยากมาก แม้ว่าจะมีการทำให้กัญชาทางการแพทย์ถูกกฎหมายในเดือนพฤศจิกายน 2018 ก็ตาม เจ็ดปีต่อมา ผู้ป่วย โดยเฉพาะเด็กที่มีโรคลมชักรุนแรง ยังคงต้องพึ่งพาใบสั่งยาจากคลินิกเอกชนที่มีราคาแพง หรือการระดมทุนจากสาธารณะ ซึ่งมีการเรียกร้องให้เพิ่มการวิจัยในการรักษาเพื่อให้สามารถเข้าถึงได้ง่ายขึ้น