FDA อนุมัติยา selpercatinib อย่างรวดเร็วสำหรับผู้ป่วยเด็กที่มีอายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไปที่เป็นมะเร็งต่อมไทรอยด์ระยะแพร่กระจายหรือเนื้องอกชนิดแข็งที่เปลี่ยนแปลงไปจาก RET

---

เมื่อวันที่ 29 พฤษภาคม พ.ศ.2567 สำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้อนุมัติยา selpercatinib (Retevmo, Eli Lilly and Company) แบบเร่งด่วนสำหรับผู้ป่วยเด็กที่มีอายุตั้งแต่ 2 ปีขึ้นไป โดยมีรายละเอียดดังต่อไปนี้:

• มะเร็งต่อมไทรอยด์เกี่ยวกับไขกระดูกระยะลุกลามหรือระยะลุกลาม (MTC) ที่มี การกลาย พันธุ์ RETซึ่งตรวจพบโดยการทดสอบที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งจำเป็นต้องได้รับการบำบัดอย่างเป็นระบบ


• มะเร็งต่อมไทรอยด์ระยะลุกลามหรือระยะลุกลามที่มีการ หลอมรวมของยีน RETซึ่งตรวจพบโดยการทดสอบที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งจำเป็นต้องได้รับการบำบัดอย่างเป็นระบบและผู้ที่เป็นสารกัมมันตภาพรังสีไอโอดีนที่ทนไฟ (หากไอโอดีนกัมมันตภาพรังสีมีความเหมาะสม) และ


• เนื้องอกแข็งในระยะแพร่กระจายหรือลุกลามเฉพาะที่ที่มี การหลอมรวมของยีน RETซึ่งตรวจพบโดยการทดสอบที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ซึ่งมีความก้าวหน้าในหรือหลังการรักษาแบบเป็นระบบก่อนหน้านี้ หรือไม่มีทางเลือกการรักษาอื่นที่น่าพอใจ

นี่เป็นการอนุมัติครั้งแรกของ FDA สำหรับการบำบัดแบบกำหนดเป้าหมายสำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ < 12 ปีที่มีการเปลี่ยนแปลงRETก่อนหน้านี้ Selpercatinib ได้รับการอนุมัติแบบเร่งด่วนสำหรับข้อบ่งชี้มะเร็งต่อมไทรอยด์ในผู้ใหญ่และผู้ป่วยเด็กอายุ 12 ปีขึ้นไป ก่อนหน้านี้ยังได้รับการอนุมัติแบบเร่งรัดสำหรับการบ่งชี้เนื้องอกชนิดก้อนในผู้ใหญ่ อีกด้วย

ข้อมูลการสั่งจ่ายยา Retevmo ฉบับเต็มจะถูกโพสต์ไว้ที่นี่

ประสิทธิภาพในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวได้รับการประเมินใน LIBRETTO-121 (NCT03899792) ซึ่งเป็นการทดลองแบบกลุ่มเดียวหลายกลุ่มในระดับนานาชาติ ผู้ป่วยได้รับยาเซลเปอร์คาทินิบ 92 มก./ตารางเมตร รับประทานวันละสองครั้ง จนกระทั่งโรคลุกลาม มีความเป็นพิษที่ยอมรับไม่ได้ หรือเหตุผลอื่นในการหยุดการรักษา ประชากรที่มีประสิทธิผลหลักประกอบด้วยผู้ป่วย 25 รายที่มีอายุระหว่าง 2 ถึง 20 ปีที่มี เนื้องอกแข็งที่กระตุ้นการทำงานของ RET ในระยะลุกลามหรือระยะลุกลาม เฉพาะที่ไม่ตอบสนองต่อการรักษาที่มีอยู่ หรือไม่มีการบำบัดรักษาแบบเป็นระบบมาตรฐาน

มาตรการผลลัพธ์ด้านประสิทธิภาพที่สำคัญได้รับการยืนยันอัตราการตอบสนองโดยรวม (ORR) และระยะเวลาของการตอบสนอง (DOR) ORR ที่ได้รับการยืนยัน (RECIST 1.1) ตามที่กำหนดโดยคณะกรรมการตรวจสอบอิสระที่ปกปิดข้อมูลคือ 48% (95% CI: 28, 69) ไม่ถึงค่ามัธยฐาน DOR (95% CI: ไม่สามารถประเมินได้ [NE], NE) โดยผู้ตอบแบบสอบถาม 92% เหลือการตอบสนองที่ 12 เดือน การตอบสนองที่ยั่งยืนถูกพบในผู้ป่วยเด็กและผู้ใหญ่วัยหนุ่มสาวที่มีRET -MTC กลายพันธุ์ (n=14; ORR 43% [95% CI: 18%, 71%]) และ RET fusion-positive มะเร็งต่อมไทรอยด์ (n=10; ORR 60% [95% CI: 26%, 88%])

อาการไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥25%) ได้แก่ อาการปวดกล้ามเนื้อและกระดูก ท้องเสีย ปวดศีรษะ คลื่นไส้ อาเจียน การติดเชื้อโคโรนาไวรัส ปวดท้อง เหนื่อยล้า ไข้มาก และเลือดออก ความผิดปกติในห้องปฏิบัติการระดับ 3 หรือ 4 ที่พบบ่อยที่สุด (≥5%) ได้แก่ แคลเซียมลดลง ฮีโมโกลบินลดลง และนิวโทรฟิลลดลง

ขนาดยา selpercatinib ที่แนะนำสำหรับผู้ป่วยเด็กอายุ 2 ถึง 12 ปี ขึ้นอยู่กับพื้นที่ผิวของร่างกาย ขึ้นอยู่กับน้ำหนักของผู้ป่วยอายุ 12 ปีขึ้นไป ดูข้อมูลการสั่งใช้ยาสำหรับข้อมูลการให้ยาเฉพาะ

LIBRETTO-121 ดำเนินการโดยเป็นส่วนหนึ่งของคำขอเป็นลายลักษณ์อักษรสำหรับเด็ก (WR) ภายใต้กฎหมาย Best Pharmaceuticals for Children Act (BPCA)

การทบทวนนี้ใช้Assessment Aidซึ่งเป็นการส่งโดยสมัครใจจากผู้สมัครเพื่ออำนวยความสะดวกในการประเมินของ FDA